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目录号 | 产品名称 | 中文名称 | 靶点 |
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M50222 | Branaplam hydrochloride | Branaplam hydrochloride | DNA/RNA Synthesis |
LMI070 hydrochloride; NVS-SM1 hydrochloride | |||
Branaplam hydrochloride是一种具有口服活性、脑渗透性、选择性的SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM,同时能在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。此外,Branaplam hydrochloride 还能抑制 hERG,IC50 为 6.3 μM。 |
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